五運六氣案例之二﹕基因療法
最近﹐美國醫療界又出了一件大事﹕一位年青(36歲)而且相對健康的女子﹐在治療
中死亡。美國食品藥品管理局(FDA)已叫停西雅圖Targeted Genetics公司的這項研
究﹐並正在評估國內其他28項此類研究的安全性。
美國每年醫源性死亡高達八萬人以上﹐為什麼這一案例如此引人注目呢﹖(這一案
例的英文報導全文見附件一)
原來﹐這一案例使用的是基因療法。基因療法號稱‘一場醫學革命’﹐又有‘分子
外科’的美稱﹐意思是在分子水平上進行的精密手術。從1990年以來﹐西方醫學界傾
注了大量的人力物力﹐並通過宣傳﹐使許多醫生和病人都對此寄予了極大的希望。
為什麼在西方﹐醫生和病人同時對基因療法抱這麼大希望呢﹖
簡單地說﹐現代醫學在一開始的一段時間內﹐以其對細菌的發現﹐抗生素的發明和
手術的進步為代表﹐治癒和減少了許多疾病﹐大大增強了人類的健康水平﹐從而贏得
了公眾的信任。但是﹐最近幾十年來﹐現代醫學對許多常見病﹐多發病﹐特別是慢
性病﹐並沒有取得什麼進展。以癌症為例﹐儘管西方花了幾千億美金﹐發表了幾十
萬篇論文﹐但死亡率並沒有下降﹐更談不上治癒。於是﹐現代醫學就把希望寄託于
基因療法上。現在許多人覺得﹐基因療法很快就會應用于一般人和一般病的治療上﹐
到那時就萬事大吉了。
這其實是一種誤解。
讓我們來看看基因療法的一些資料。
西醫認為﹐基因是‘生命的設計圖’﹐所以當基因因為突變﹑缺失﹑轉移或是不正
常的擴增而‘出錯’時﹐細胞製造出來的蛋白質數量或是形態就會出現問題﹐人體也
就生病了。所以要治療這種疾病最根本的方法﹐就是找出基因發生“錯誤”的地方
和原因﹐把它矯正回來﹐疾病自然就會痊癒了。
所謂基因療法﹐即是通過基因水平的操作來治療疾病的方法。目前的基因療法是先
從患者身上取出一些細胞（如造血干細胞﹑纖維干細胞﹑肝細胞﹑癌細胞等）﹐然後
利用對人體無害的逆轉錄病毒當載體﹐把正常的基因嫁接到病毒上﹐再用這些病毒
去感染取出的人體細胞﹐讓它們把正常基因插進細胞的染色體中﹐使人體細胞就可
以“獲得”正常的基因﹐以取代原有的異常基因﹔接著把這些修復好的細胞培養﹑
繁殖到一定的數量後﹐送回患者體內﹐這些細胞就會發揮“醫生”的功能﹐把疾病
治好了。
基因療法只有十幾年的歷史。
美國科學家邁克爾。布萊澤１９６８年在《新英格蘭醫學報》上發表了《改變基因
缺損﹕醫療美好前景》的文章﹐首次在醫學界提出了基因療法的概念。但直到１９
９０年﹐人類才首次進行了相關臨床試驗。２０００年前﹐參試人數達３０００之多﹐
但無一例獲得成功。
近20年來﹐世界各國的科學家對若干人類單基因遺傳病和腫瘤開展了大量的臨床基
因療法試驗。據相關統計資料表明﹐從1990年至今﹐全世界共批准並開展了超過1000項
基因治療臨床試驗方案﹐參加試驗的患者人數超過6000人﹐其中60%以上的臨床試驗
用于治療腫瘤。令人遺憾的是﹐不僅經基因療法試驗治療過的遺傳病或腫瘤患者人數
和疾病種類有限﹐而且﹐真正取得療效的更是微乎其微﹐基因療法可謂步履蹣跚﹐進
展緩慢。
自從60年代以來﹐醫學家們一直致力于實現一個夢想﹐即通過份子生物學領域的研
究成果來治療疾病。這種構思的原理看似無懈可擊﹕任何疾病都應從根源入手進行治
療﹐而將缺陷部件修復或替代。這無疑是最直接的療法﹐就像更換馬達上生鏽的螺
絲一樣不足為奇(筆者注﹕這種把人體等同于無生命的機器的觀念﹐是西醫的一個致
命弱點)。美國研究者 Stanfield Rogers是將這一構想直接實施于人體的先鋒。他
在70年代初就對一對患有遺傳性痴獃症的姐妹進行了基因療法的實驗。遺憾的是﹐
這項實驗的結果正像它的過程一樣不可告人﹐兩姐妹最終未能擺脫疾病困擾。
80 年代中期﹐研究者們一度在基因療法這條道路上取得了看似可喜的進展──將
目標基因以病毒為載體﹐導入帶有異常基因的細胞內﹐讓目標基因在宿主細胞內得
到表達。由於病毒具有自身複製的屬性﹐所以它可以攜帶目的基因進入受體細胞﹐
受體細胞原有遺傳信息被複製﹐病毒所帶入的遺傳信息得到了複製。由於病毒的繁
殖速度極快﹐全身受體細胞的原有遺傳信息都被替換。生物學家成功地在生物體外
重組基因﹐並將重組基因代替體內的有害基因﹐這樣﹐患者的疾病就能通過轉換基
因而獲得痊癒。
這一原理和與此相應的具體步驟直到現在仍在基因療法領域被普遍採用。宣稱用基
因轉移療法可以治癒的疾病種類越來越多﹕從高血壓到遺傳病﹐從艾滋病到帕金森症
甚至癌症。預言家們一度認為﹐最遲到1996年﹐基因療法就會進軍醫療市場。
２０００年４月﹐法國科學家在《科學》週刊上宣佈﹐他們用基因療法治療了數名
“氣泡兒童”。所謂“氣泡兒童”﹐是指那些一生下來就患有重度先天性綜合型免疫
缺陷的兒童﹐他們無法產生健全的免疫系統﹐必須在形似氣泡的無菌隔離艙中生存。
骨髓移植是治療“氣泡兒童”的手段之一﹐但成功率過低﹐因此基因療法作為一種
替代手段而被寄予厚望。
後來﹐上述“氣泡兒童”中一名意外地出
